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第75章 厦门医学院论公平:转阅三〇

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实际上,反对VBP的一些论证揭示,目前的HTA方法也受到平等论思想的支持:有人认为,VBP的问题在于它会对某些群体造成不公平的不利干预,如老年人的潜在社会效用(参与就业、依靠照顾者等)很可能被认为比其他人的要少[21]。虽然这样的系统可以得到纯粹效用论观点的辩护,但从平等论的角度来看这种制度是不公正的,因为这些群体将因其不利特征而不应该地被剥夺了这种社会受益。目前看来,英国的HTA显示,一些医疗系统充斥着效用论论证,使得人们认为有必要重申平等论思想。

2.4利用预留款项使创新疗法处于特权地位

对现有的HTA制度的担忧也促使人们为个别“创新”治疗建立了特定的报销基金资助。这是由于传统的HTA成本-效果分析(cost-effectiveanalyses,CEA)中看重证据,因此高度创新的疗法不公平地处于不利地位。专家的“创新”计划需要的证据要求不高,而且他们提供资金用于已约定好的治疗,以期这些治疗在适当的时候会产生额外的证据。RM可利用这类倡议得到发展,例如,TiGenix试图为他们的ChondroCelect产品(一种含有软骨细胞的供移植用的悬液)而利用这类倡议,并取得了不同程度的成功:ChondroCelect已被纳入荷兰的创新药物计划。在德国和英国都有类似的计划。

因此,这些方案为特别具有创新性的疗法进入临床创造了另一种可选择的、不那么麻烦的通路,称之为“加速可及通路”(acceleratedaccesspathway)。我们再一次看到,这种承诺性的期望(未来临床和经济回报的前景)正在塑造这种资源分配方式。例如,ATMP特别工作组强调了专家的细胞和基因治疗偿还基金的重要性,专门用于鼓励在该领域的进一步投资和创新[22]。不过,倡导者们也用平等论论证来为这些专家基金作辩护[21-22]。这些论证是:与那些有治疗选择的人相比,未满足临床需要的个人处于不公平的不利地位,而专门报销资金和加速可及通路将使这些患者能够更快地获得有前途的新疗法。因此,这意味着将资源重新分配以帮助未满足临床需要的患者(而不是效用的最大化)在伦理上是可以得到辩护的。

纳菲尔德生命伦理学理事会(NuffieldCouncilonBioethics)就其他医学技术(如深部脑刺激)提出了这种论证[23],事实上,同样的论证也可以用来为任何可能治疗尚未被满足的临床需要的有前景技术作辩护。从这种平等论的角度来看,一种疗法是否是一种“RM”(或“细胞和基因疗法”)是不相干的,也不应该为了加速可及而成为分配专门资金的标准。因此,不区分治疗类型的方案比专门用于细胞和基因治疗的方案更能得到辩护。

2.5细胞和基因治疗的专家中心

在英国,RM专家组报告和ATMP特别工作组报告都建议设立专家临床中心来提供细胞和基因治疗[3]。这有利于集中资源于已经在开发和试用RM的特定临床单位。ATMP特别工作组建议政府投入3000万英镑建立协调一致的“细胞和基因治疗中心”国家网络,该基金由英国政府加速创新促进经济增长的资助机构“创新英国”(InnovateUK)负责管理。这些中心将代表NHS和产业之间的合作伙伴关系,在其中NHS提供临床专业知识和患者,而产业提供进一步的投资和制造的专业知识。

这项建议立足于一个强有力的效用论论证。例如,工作组认为建立这样的中心将提供一定程度的稳定性,使公司和其他利益相关者能够为供应链、数据收集和产品制造发展基础设施,并研发和测试新的商业模型。换句话说,前期投资可有效促进组建创造健康的产业。

在英国和其他地方,将资源集中给一些特定临床中心开展高成本、高度专科化的治疗,特别是针对罕见疾病的治疗,这是司空见惯的。然而,不可避免的是,在效用论推动以成本-效果比较好的方式支持一些专家中心与以平等论思想避免加剧地区间的不平等之间存在着紧张关系。这些不平等可能与病人的便捷可及和社区的经济受益有关,这些社区为中心提供支撑服务。即将出现的许多RM疗法将针对罕见病,确定一个或两个专家中心在更广的地域提供这些RM疗法。然而,从长远来看,当新的治疗方法有望批准用于广泛的慢性病而只有这几个专家中心时,平等论考虑将会变得更加迫切。在英国,有关便捷可及的区域不平等已经被确定为一个主要问题,新兴的RM行业很可能会加剧这一问题。

3?未来视角:效用论与平等论之间的平衡

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