基因测序数据显示,在采集的细胞群体中,超过65%的造血干细胞成功实现了HBB基因靶向位的精准修复!
突变位点被成功纠正,序列与正常HBB基因完全一致!
而且,脱靶效应检测在预设的深度测序范围内,未发现任何可验证的非目标编辑!
“成功了!体外编辑成功了!”
刘心洁教授看着报告,激动地捂住嘴,眼眶瞬间湿润。她毕生研究的梦想,似乎正在眼前变为现实。
陈明远也重重地松了一口气,拍了拍林枫的肩膀。
但这只是第一步,也是最基础的一步。
真正的考验,在于这些被修正的细胞,能否在患者体内“扎根”并重建健康的造血系统。
经过严格的质检和无菌测试后,这些承载着崭新遗传密码的造血干细胞,被缓缓回输到小斌的体内。
过程平静无波,小斌只是在输液过程中安静地睡着了。
接下来的日子,是更加煎熬的等待。
造血干细胞归巢、植入、增殖需要时间。
小斌被置于层流洁净病房中,严密监护,防止感染。
一周,两周……
在回输后的第三周,小斌的外周血常规检查显示,白细胞和血小板计数开始稳步回升,这是造血功能恢复的迹象!
第四周,更加关键的证据出现了——血红蛋白电泳分析显示,小斌血液中原本几乎缺失的成人血红蛋白(HbA)出现了!并且其比例在持续上升!
而之前占据主导地位的胎儿血红蛋白(HbF)比例则在相应下降。
与此同时,输血依赖的“魔咒”被打破——小斌的血红蛋白浓度稳定在了一个前所未有的、接近正常的水平,不再需要输血!
第五周,对小斌外周血和骨髓的基因测序再次确认,拥有正常HBB基因的造血细胞克隆已经完全占据主导地位,嵌合率接近100%!
这意味着,基因修正后的造血干细胞成功植入了小斌的骨髓,并完全取代了原有缺陷的造血系统,开始源不断地产生功能正常的红细胞和血红蛋白!
小男孩蜡黄的脸上,第一次透出了健康的红晕。
他不再需要忍受频繁的输血和痛苦的去铁针,食欲大增,眼神里也焕发出属于他这个年龄的活泼与光彩。
他的父母喜极而泣,对着医护人员和林枫团队,几乎要跪下来磕头。
奇迹,再次上演。
但这一次,不是对抗后天获得的“反叛”,而是从源头上,修正了与生俱来的“错误”。
刘心洁教授看着小斌最新的血液报告,那代表着正常HbA的峰值,像一个无比美妙的音符,奏响了遗传病被攻克的序曲。她转向林枫,声音因激动而微微颤抖:
“林枫……我们……我们真的做到了!这不是缓解,这是治愈!是真正的根治!
从此以后,β-地贫对于这个孩子,对于千千万万像他一样的孩子,将不再是无法摆脱的诅咒!”
林枫看着窗外,阳光正好。
小斌的成功,如同在遗传密码的黑暗森林中,点燃了一堆无比明亮的篝火。
它照亮了一条可行的道路,证明了系统推演的基因修正技术,拥有将希望变为现实的力量。
溯源之旅,首战告捷。
生命的源代码,第一次被如此精准而有效地改写。
这不仅仅是治愈了一个孩子,更是向所有被遗传枷锁束缚的生命宣告:禁锢,并非永恒。
喜欢从华夏崛起到星辰大海请大家收藏:(m.x33yq.org)从华夏崛起到星辰大海33言情更新速度全网最快。